Approvata la terapia genica per l’atrofia muscolare spinale


ROMA (ITALPRESS) – La Commissione Europea ha approvato il farmaco onasemnogene abeparvovec per il trattamento di bambini di età pari o superiore ai 2 anni, adolescenti e adulti affetti da una forma particolare di atrofia muscolare spinale. Con questa approvazione, il farmaco diventa la prima terapia genica di sostituzione attualmente approvata per questa ampia popolazione affetta da SMA nell’Unione Europea. Il significato di questa approvazione per i pazienti nelle parole di Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA.
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